Salud

Cuando el medicamento está en el cuerpo: cómo es el autotrasplante de células madre para la esclerosis múltiple

La esclerosis múltiple es un trastorno neurológico que afecta más a las mujeres que a los hombres. El trastorno se diagnostica con mayor frecuencia entre los 20 y 40 años de edad/Archivo

Las terapias con células madre han sido un tema de atención mundial durante los últimos 24 años. Se han promovido con mucha publicidad, pero lo cierto es que hoy la Sociedad Internacional de Investigación de Células Madre reconoce que solo sirven para algunos pacientes. “El abanico de enfermedades para las que existen tratamientos probados basados en células madre es aún extremadamente reducido”, admitió la entidad.

Igualmente se siguen estudiando intervenciones que se han postulado para tratar diferentes trastornos aunque todavía tienen que demostrar su eficacia y seguridad. Un caso es el de la terapia con células madre para la esclerosis múltiple, una enfermedad que afecta al sistema nervioso central y que puede generar discapacidad.

Por el trastorno de la esclerosis múltiple, el sistema inmune del organismo ataca a la vaina protectora -conocida como mielina- que recubre a las neuronas y provoca problemas de comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo.

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En Italia, se evaluó el uso del trasplante de células madre para pacientes que necesitan caminar con un apoyo unilateral. Se llama esclerosis múltiple secundaria progresiva/Archivo

Esta semana se conocieron los resultados de un estudio en Italia en pacientes que tienen una forma específica de esclerosis múltiple. Se evaluó en personas afectadas por la “esclerosis múltiple secundaria progresiva”. Son pacientes que, luego de brotes y remisiones, tienen un grado de discapacidad que persiste o empeora con el tiempo.

Al analizar los resultados, encontraron que la intervención con células madre propias puede retrasar más el desarrollo de la discapacidad que algunos otros medicamentos para la esclerosis múltiple.

Divulgaron el estudio en Neurology, una publicación de la Academia Estadounidense de Neurología. El trabajo incluyó trasplantes autólogos de células madre hematopoyéticas. Es decir, la terapia se administra al inyectar células madre sanguíneas sanas del propio cuerpo del paciente para reemplazar a las enfermas.

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La terapia consiste en inyectar células madre sanguíneas sanas del propio cuerpo del paciente para reemplazar a las células enfermas/Archivo (koto_feja/)

“Anteriormente se había observado que los trasplantes de células madre hematopoyéticas retrasaban la discapacidad en personas con esclerosis múltiple remitente-recurrente. Pero se sabe menos sobre si esos trasplantes podrían ayudar a retrasar la discapacidad durante la fase más avanzada de la enfermedad”, afirmó en un comunicado la doctora Matilde Inglese, autora del estudio, de la Universidad de Génova, Italia, y miembro de la Academia Americana de Neurología.

“Nuestros resultados son alentadores”, sostuvo la experta. “Mientras que los tratamientos actuales para la esclerosis múltiple secundaria progresiva tienen beneficios modestos o pequeños, nuestro estudio encontró que los trasplantes de células madre no sólo pueden retrasar la discapacidad más tiempo que muchos otros medicamentos sino que también pueden proporcionar una ligera mejoría de los síntomas”, resaltó.

El estudio fue retrospectivo e incluyó a 79 personas con esclerosis múltiple secundaria progresiva activa que recibieron trasplantes de células madre y a 1.975 personas del registro italiano con la enfermedad que fueron tratadas con fármacos. Todos recibieron tratamiento tras ser diagnosticados de la forma secundaria progresiva activa.

Los dos grupos se emparejaron por edad, sexo y nivel de discapacidad. Entre los fármacos que recibieron se incluyeron interferones beta, azatioprina, acetato de glatiramero, mitoxantrona, fingolimod, natalizumab, metotrexato, teriflunomida, ciclofosfamida, dimetilfumarato y alemtuzumab.

Encontraron que el trasplante de células madre podría retrasar la discapacidad más tiempo que muchos otros medicamentos y dar una ligera mejoría de los síntomas/Archivo
Encontraron que el trasplante de células madre podría retrasar la discapacidad más tiempo que muchos otros medicamentos y dar una ligera mejoría de los síntomas/Archivo (Getty Images/iStockphoto/)

Los participantes fueron evaluados con la Escala Expandida del Estado de Discapacidad, que es un método habitual para cuantificar la discapacidad con puntuaciones que van de cero como ausencia de síntomas a 10 puntos. Los voluntarios fueron estudiados en distintos momentos a lo largo de 10 años.

Cuando el estudio empezó los participantes tenían una puntuación promedio de 6,5, tanto los que recibieron trasplantes como los que recibieron medicación. Las puntuaciones de 6,0 se definen como la necesidad de utilizar un bastón o un aparato ortopédico de manera intermitente o en un lado para caminar unos 100 metros con o sin descanso.

En cambio, las puntuación de 6,5 implica la necesidad de utilizar un bastón o una férula constantemente en ambos lados para caminar unos 20 metros sin descansar.

La Esclerosis Múltiple no tiene cura y para algunos pacientes el uso de fármacos brinda resultados "modestos" / (OMS)
La Esclerosis Múltiple no tiene cura y para algunos pacientes el uso de fármacos brinda resultados "modestos" / (OMS)

A los cinco años del estudio, los investigadores descubrieron que el 62% de las personas que se sometieron a un trasplante de células madre no experimentaron un empeoramiento de su discapacidad por la esclerosis múltiple, en comparación con el 46% de los que tomaron medicación.

También se detectó que a los 5 años las personas que recibieron trasplantes de células madre tenían más probabilidades de experimentar mejoras sostenidas en el tiempo, con un 19% que experimentaba menos discapacidad que al inicio del estudio, en comparación con sólo el 4% de las personas que tomaban medicamentos.

A lo largo de 10 años, la puntuación de discapacidad de las personas que recibieron un trasplante de células madre disminuyó una media de 0,01 puntos al año. Eso significó -según los investigadores- una menor discapacidad, mientras que la puntuación media de las personas que tomaron medicamentos aumentó 0,16 puntos al año, algo que supone un aumento de la discapacidad.

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A los 5 años del trasplante con células madre, las personas que las recibieron tenían más probabilidades de tener mejoras sostenidas en el tiempo /Archivo (Eleonoragalli.designer@gmail.com/)

“Nuestro estudio muestra que los trasplantes de células madre hematopoyéticas se asociaron con un enlentecimiento de la progresión de la discapacidad y una mayor probabilidad de mejora de la discapacidad en comparación con otras terapias”, subrayó Inglese.

Y aclaró: “Aunque estos resultados son alentadores, no son aplicables a los pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva que no presentan signos de actividad inflamatoria del trastorno”. “Se necesitan más investigaciones en grupos más amplios de personas para confirmar nuestros hallazgos”, reconoció.

El estudio puede despertar esperanzas, pero también vale tener en cuenta que tuvo limitaciones. Fue de tipo retrospectivo y observacional, y no demuestra directamente que el trasplante de células madre haya sido la causa que produjo los efectos en los pacientes. Sólo sugiere una asociación.

El estudio, que fue financiado por la Fundación Italiana de Esclerosis Múltiple, tampoco incluyó a personas que tomaran los fármacos para la esclerosis múltiple como siponimod, cladribina, ocrelizumab, ofatumumab o rituximab.

An oligodendrocyte lays myelin down around long nerve fibers.Megan Kern, courtesy of Case Western Reserve University
Aunque los resultados son prometedores, se necesitan más estudios controlados para comprobar la eficacia y la seguridad de la terapia para esclerosis múltiple/ Case Western Reserve University

“Desde hace varios años, se han estado evaluando los beneficios de la terapia con células madre en pacientes con esclerosis múltiple. Aún los resultados han sido controvertidos”, contó a Infobae Adriana Carrá, directora médica de la Asociación Esclerosis Múltiple Argentina y jefa del área de Enfermedades Desmielinizantes del Hospital Británico de Buenos Aires.

“En los casos de pacientes con formas secundarias progresivas activas hay pocas opciones farmacológicas aún. Quizá con esos pacientes el trasplante de células madre tiene un espacio mayor. El estudio publicado en Neurology fue realizado por investigadores de Italia que son pioneros en los estudios con ese tipo de intervención”, opinó Carrá.

“El grupo de pacientes estudiados que recibieron la terapia celular tendrían un enlentecimiento en la progresión de la enfermedad. Podría retrasar el momento del inicio de la discapacidad o demorar su empeoramiento -comentó la médica neuróloga-. Sin embargo, hay que considerar que aún hay mucho por investigar. Está en debate cuándo cada paciente debería acceder a ese tipo de intervención, si resulta ser realmente efectiva y segura”.

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Para pacientes con esclerosis múltiple avanzada hay menos opciones en medicamentos; pero si se confirma su eficacia, el autotrasplante podría ser una opción / (Getty) (Jim Craigmyle/)

En tanto, Jorge Correale, jefe del Servicio de Neuroinmunología y Enfermedades Desmielinizantes de FLENI, en Argentina, comentó sobre cuáles son los resguardos que se deben considerar. “El problema con esta terapia con células madre es que hasta el momento los protocolos utilizados han sido muy diferentes entre sí y por lo tanto las conclusiones no eran comparables, ni sólidas”, afirmó el médico e investigador, que es vicepresidente del comité médico y científico de la Federación Internacional de Esclerosis Múltiple.

La unificación de los protocolos permite que el número de pacientes a evaluar sea más consistente y por lo tanto los datos cobran más valor, señaló Correale en diálogo con Infobae. “Si bien incluyeron un número de pacientes relativamente pequeño, el estudio en Italia presenta datos alentadores para una forma clínica de la enfermedad que hasta el momento se trata con fármacos que brindan una respuesta apenas modesta”, resaltó.

descubrimiento sobre el cerebro
Como la intervención con células madres es aún experimental, cada paciente debe firmar un consentimiento informado y tener acceso gratuito (Getty Images)

“La evolución en los diferentes protocolos de tratamiento ha permitido bajar la morbimortalidad del procedimiento. En centros adecuados es del 1-2%. Si se tiene en cuenta que se trata de una enfermedad no mortal pero que en esta fase es altamente discapacitante, la terapia con células madre podría ser una alternativa esperanzadora para muchos pacientes. Claramente se debe ser optimista pero no exitista por este tratamiento, porque no representa la cura de la enfermedad”.

“Otro tema crítico -subrayó Correale- es si en todos los pacientes se verá esa evolución. En pacientes con una enfermedad muy avanzada probablemente los riesgos superen los beneficios. En pacientes que recién comienzan la progresión de su enfermedad seguramente la situación sea la inversa: quizá pueda obtener un beneficio adecuado, teniendo en cuenta que las alternativas de tratamiento son escasas”.

El especialista alertó también: “La intervención con células madre es aún experimental. Por lo cual, si se la ofrece, deberá estar autorizada por los correspondientes comités de ética. El paciente deberá firmar un consentimiento informado. Debe ser absolutamente gratuito para los pacientes”.

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