Cómo funciona el nuevo tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar en adultos que se aprobó en Argentina

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó una nueva alternativa para el tratamiento de adultos con hipertensión arterial pulmonar (HAP) del grupo 1, de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Se trata de una condición rara, que reduce el diámetro de los vasos en los pulmones, e impone una carga significativa al corazón. Asimismo, tiene una tasa de mortalidad del 43% a cinco años.

La molécula recientemente autorizada para tratar a pacientes adultos con HAP en Argentina había sido aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos el pasado 26 de marzo de este año.

Y dado que a pesar de los avances en la ciencia, la hipertensión arterial pulmonar aún es una enfermedad con necesidades insatisfechas en términos de su diagnóstico y tratamiento, la reciente aprobación del nuevo fármaco incorpora en la Argentina un nuevo mecanismo de acción para los pacientes que padecen la enfermedad, quienes tendrán más opciones para tratarse.

¿Qué es la HAP?

La hipertensión arterial pulmonar es una enfermedad rara y progresiva de las arterias pulmonares que se caracteriza por el estrechamiento de los vasos sanguíneos en los pulmones. Dicha patología ejerce una sobrecarga significativa en el corazón y tiene el potencial de ser mortal. Actualmente, los pacientes con HAP tienen una tasa de mortalidad estimada del 43% a cinco años.

La HAP es una de las enfermedades que se encuentran amparadas por la Ley Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes (N.º 26.689), que promueve el cuidado integral de la salud de las personas con estas patologías y garantiza su cobertura asistencial.

Consultado por Infobae en el marco de la aprobación de la nueva droga, el médico cardiólogo magíster en Hipertensión Pulmonar y exdirector del Consejo de Hipertensión Pulmonar de la Sociedad Argentina de Cardiología, Adrián José Lescano, destacó que “si bien en los últimos años se avanzó a pasos agigantados en lo que es el pronóstico y la evolución del tratamiento en esta enfermedad, de tal forma que hoy la calidad de vida de los pacientes con hipertensión pulmonar y la sobrevida ha variado drásticamente, el advenimiento de nuevos esquemas terapéuticos siempre es bienvenido, ya que permiten un abordaje en diferentes aspectos fisiopatológicos de la entidad”.

“Los resultados en los últimos años nos enseñan que hoy en día es posible lograr el concepto de remodelado vascular o regresión vascular, y esto se obtiene con el uso de diferentes fármacos e incluso con la molécula nueva aprobada por FDA, que se llama sotatercept, donde la evolución de la enfermedad claramente es diferente a lo que estábamos acostumbrados en el manejo de esta patología”, enfatizó.

Jaime Ruiz es el director ejecutivo de Asuntos Médicos en MSD Clúster Sur, y al respecto sumó: “En MSD Argentina creemos firmemente en la investigación científica y en el desarrollo de medicamentos innovadores que pueden tratar enfermedades poco comunes y prolongar la vida de los pacientes. Por eso, estamos comprometidos en seguir evaluando esta molécula en poblaciones diversas, incluidos ensayos de Fase III en curso en HAP y un ensayo de Fase II en otro tipo de hipertensión pulmonar”.

Cuáles son los síntomas de la HAP y por qué su detección suele ser tardía

En las primeras etapas de la enfermedad, es posible que el paciente no note indicios durante meses e incluso años, o que se confundan con otras dolencias más leves como el asma.

Según los especialistas, los síntomas empeoran con el progreso de la enfermedad y es allí cuando comienzan a experimentar signos que son comunes con otras enfermedades pulmonares. Entre ellos, se encuentran:

• Aumento de la dificultad para respirar. Al principio mientras hace ejercicio y con el tiempo mientras está en reposo.
• Edema o hinchazón de los pies, las piernas y, eventualmente, el abdomen y el cuello.
• Palpitaciones, pulso acelerado o latidos fuertes.
• Labios y dedos que se vuelven azules por la falta de oxigenación.
• Presión o dolor en el pecho.
• Mareos o desmayos.
• Ronquera, tos y fatiga.

Como se dijo, la hipertensión arterial pulmonar hace que el corazón trabaje más de lo normal para bombear sangre a los pulmones. El lado derecho del corazón bombea sangre a través de las arterias pulmonares a los pulmones para recoger el oxígeno y luego retornar al lado izquierdo para distribuir sangre oxigenada hacia el resto del cuerpo. Cuando las pequeñas arterias de los pulmones se estrechan, no pueden transportar la cantidad suficiente de sangre y la presión aumenta.

El esfuerzo del corazón en contra de dicha presión conduce a que el lado derecho del corazón se vuelva más grande y comience a fallar, lo que produce insuficiencia cardíaca. Sus síntomas son similares a los de otras enfermedades pulmonares comunes como el asma. Por esto, el diagnóstico de la HAP suele demorarse y se arriba a él como consecuencia del descarte de otras enfermedades.

Acerca de cuáles son los mayores desafíos en el diagnóstico y tratamiento actual de la HAP, el médico neumonólogo experto en Hipertensión Pulmonar, jefe del Equipo de Hipertensión Pulmonar y del Equipo de Trasplante Intratorácico de Fundación Favaloro, Jorge Caneva, dijo a este medio que “el desafío es tanto diagnóstico como terapéutico”.

“El camino del diagnóstico de la hipertensión arterial pulmonar tiene tres niveles: el de sospecha, el de detección y un nivel de confirmación -precisó el experto-. El nivel de sospecha en el proceso diagnóstico consiste en la historia clínica y el examen físico del paciente. Valorar la importancia del electrocardiograma, la radiografía de tórax y las pruebas de función pulmonar. En tanto, el nivel de detección es dar un paso más adelante y cuenta con la información de estudios como el ecocardiograma doppler, que da una información bastante aproximada y predictora de que el paciente pudiera tener hipertensión pulmonar”.

Por último, en el nivel de confirmación “se realiza lo que se conoce como cateterismo cardíaco derecho; es decir, es un procedimiento invasivo que hay que acceder con un catéter a la arteria pulmonar, ya sea por una vena del cuello o de la ingle, con el fin de llegar a las arterias del pulmón y hacer toda una serie de mediciones que permitirán confirmar el diagnóstico, determinar la severidad y también tener parámetros que puedan indicar el pronóstico que a futuro pueda tener el paciente”.

“La pesquisa en estadio precoz de esta enfermedad es uno de los aspectos más importantes y lamentablemente estamos llegando tarde en lo que es el diagnóstico de la enfermedad pulmonar -aportó en este punto Lescano-. Diferentes estudios observacionales nos enseñan en Argentina que la demora en el diagnóstico es entre 12 y 24 meses, si se tienen en cuenta los retrasos con la sintomatología del paciente y con el sistema de salud”.

Y agregó: “Por supuesto que la demora diagnóstica tiene implicancias en el riesgo del paciente: mientras más tarde hacemos el diagnóstico y aplicamos la terapéutica, es mucho mayor riesgo para el paciente. Por lo tanto, múltiples estudios clínicos de fase de observación nos enseñan que las estrategias terapéuticas aplicadas en forma precoz realmente cambian el pronóstico de los pacientes y la sobrevida libre de eventos”.

En relación con otros desafíos importantes con respecto al tratamiento, Lescano mencionó “la demora que los pacientes tienen en acceder al fármaco específico y la accesibilidad, que debería ser del 100% para que realmente el paciente pueda cambiar la historia natural de su enfermedad, ya que el objetivo en el mismo pasa a ser bajar el riesgo evolutivo y con esto tener mejor calidad de vida, mejor supervivencia y menores eventos de morbimortalidad asociados con la patología”.

– ¿Qué impacto se espera que tenga la introducción de este nuevo tratamiento en Argentina?

– Caneva: Hoy día y por suerte en Argentina disponemos de un gran porfolio de drogas para tratar la hipertensión arterial pulmonar de diferentes grupos químicos que actúan sobre diferentes mecanismos de la enfermedad y que en forma sola, o asociada, han demostrado tener eficacia terapéutica comprobada.

Tan es así, que en la última década existen algoritmos de tratamiento muy criteriosos, racionales y específicos para tratar las diferentes enfermedades que quedan agrupadas dentro de lo que se conoce como hipertensión arterial pulmonar. Y justamente la posibilidad de aplicar las drogas existentes bajo conceptos algorítmicos, ha permitido impactar favorablemente en el porvenir de estos pacientes.

El nuevo tratamiento es un nuevo grupo químico, por lo tanto, distinto a los grupos químicos farmacológicos anteriores, que actúa sobre un mecanismo de la enfermedad diferente a los mecanismos previamente conocidos y que además puede ser complementario. Además, tiene la particularidad de que se aplica en forma subcutánea cada 21 días, lo cual es bastante revolucionario en el tratamiento de la hipertensión pulmonar, dado que los resultados de los ensayos clínicos demostraron que promete potenciar aún más la eficacia terapéutica de las drogas previamente conocidas.

Justamente la aparición de un medicamento que se puede aplicar montado, por decirlo de alguna manera, o superpuesto a que el paciente tenga una droga previa, dos drogas previas o tres, permite la posibilidad de que uno lo aplique en diferentes niveles de severidad en los cuales se encuentran los pacientes que ya fueron diagnosticados y que están siendo tratados de alguna manera.

“Seguimos enfocados en desarrollar innovaciones científicas para la hipertensión arterial pulmonar que brinden beneficios significativos a los pacientes, un desempeño clínico diferenciado”, sostuvo Ruiz, quien concluyó: “Nos impulsa nuestra búsqueda de medicamentos transformadores que tengan el potencial de redefinir el panorama del tratamiento y mejorar la atención al paciente en estas áreas críticas”.